2024-01-09
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作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经—肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。
上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科副主任、主任医师陈晟表示：“新版医保药品目录正式实施后，本院各部门通力协作，迅速帮助亟需的患者打通了用药保障‘最后一公里’，在医保政策的指引下，帮助重症肌无力患者和家庭切实获益。从最初艾加莫德海南先行先试到现在走向全国，如今随着医保政策的落地，相信数万个患者家庭将重燃回归正常生活的希望。”
重新定义治疗目标，数万重症肌无力患者有望回归正常生活。临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。陈晟强调，“重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’状态。”
陈晟介绍，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现双达标的重症肌无力治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。
作为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。
来源：新民晚报
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